Mundo, 06 de jul 2025 (ATB Digital)-. Un grupo de científicos ha logrado por primera vez devolver la audición a personas que padecen sordera congénita —tanto niños como adultos— en cuestión de semanas mediante una innovadora terapia génica, según un artículo publicado en la revista Nature Medicine.
Los investigadores reunieron a diez pacientes, cuyas edades oscilaban entre 1 y 24 años, todos ellos con un tipo raro de sordera congénita o deficiencia auditiva grave causada por mutaciones en un solo gen, OTOF, que desempeña un papel importante en el envío de señales auditivas del oído al cerebro.
Al administrar una versión sana del gen OTOF mediante una sola inyección a través de una membrana en la base de la cóclea, el equipo logró mejorar esta deficiencia. Para ello, utilizaron un virus adenoasociado (VAA) sintético, administrado en cinco hospitales de China, y el efecto fue rápido.
En un mes, la mayoría de los pacientes habían recuperado algo de audición, y en seis meses, todos mostraron una mejora significativa. En promedio, el volumen del sonido perceptible mejoró de 106 decibelios a 52, lo que equivale aproximadamente al ruido de una motocicleta comparado con el de la lluvia.
“Este es un gran avance en el tratamiento genético de la sordera, que puede cambiar la vida de niños y adultos”, explicó Maoli Duan, coautor del estudio. “Esta es la primera vez que el método se prueba también en adolescentes y adultos. La audición mejoró considerablemente en muchos de los participantes, lo que puede tener un profundo impacto en su calidad de vida”, añadió, detallando que, el siguiente paso, será llevar a cabo un seguimiento de estos pacientes para comprobar la duración del efecto.
Es importante destacar que la terapia fue bien tolerada, sin efectos secundarios graves durante el año de seguimiento. Aunque se necesita más investigación, con muestras más grandes, los hallazgos ofrecen esperanza a las aproximadamente 200.000 personas en todo el mundo que padecen sordera debido a una mutación del gen OTOF.
Por otro lado, Duan indicó que la comunidad científica está ampliando su trabajo a otros genes más comunes que causan la sordera, tales como el GJB2 y el TMC1. “Estos son más complejos de tratar, pero los estudios en animales hasta la fecha han arrojado resultados prometedores. Confiamos en que los pacientes con diferentes tipos de sordera genética algún día podrán recibir tratamiento”, concluyó.
Fuente: RT